અપ અને આવતી દવાઓ પી.કે.ડી. માટે ઉપચાર પકડી શકે છે
પોલીસીસ્ટિક કિડની રોગ ( પીકેડી ) એક આનુવંશિક ડિસઓર્ડર છે જે કિડનીમાં હાજરી અને કોથળીઓની પ્રગતિશીલ વૃદ્ધિ દર્શાવે છે. કહેવાતા સરળ કોશિકાઓથી વિપરીત, પીકેડી એક સૌમ્ય રોગ નથી અને પીકેડી (PKD) દર્દીઓના મોટા પ્રમાણમાં કિડનીની નિષ્ફળતા, ડાયાલિસિસ અથવા કિડની ટ્રાન્સપ્લાન્ટની જરૂરિયાત છે .
જ્યારે દર્દીને પી.કે.ડી.ના નિદાન વિશે જાણવા મળે છે, ત્યારે પ્રથમ પ્રશ્નાર્થ આવે છે કે શું તે ઉપચાર છે.
આ રોગને ધીમુ કરવા માટે કઈ સારવાર કરી શકે છે તે સમજતા પહેલાં, એડીએચ (એડિએચ) તરીકે ઓળખાતી હોર્મોનની ભૂમિકામાં સંક્ષિપ્ત ચકરાવો, અથવા વિરોધી મૂત્રવર્ધક પદાર્થ હોર્મોન (જેને વાસોપ્રેસિન પણ કહેવાય છે) જરૂરી છે.
પી.કે.ડી. માં એડીએચની ભૂમિકા
એડીએચએ મહાસાગરોથી જમીન પર જીવન વિકસાવ્યું હતું, eons અગાઉ જો તે એડીએચ માટે ન હોત, તો ઘણા જીવંત સજીવ ઝળહળતું સૂર્ય હેઠળ ગરમ જમીનની સપાટીના કડક ડીહ્ર્રેટિંગ પ્રભાવનો સામનો કરી શકશે નહીં!
"હાઇપોથાલેમસ" તરીકે ઓળખાતા મગજના એક ભાગ દ્વારા બનાવવામાં આવેલો એડીએચ એ એક હોર્મોન છે જે કિડની પર કામ કરે છે અને તેને પાણી જાળવી રાખે છે અને તેનું સંરક્ષણ કરે છે. તે છે જે મૂત્રને ઘાટા બનાવે છે અને જ્યારે તમારી પાસે પીવા માટે પૂરતું પાણી ન હોય અથવા ગરમ સૂર્ય બહારના દિવસો વિતાવતા હોય ત્યારે ધ્યાન કેન્દ્રિત કરે છે. તે, તેથી, પાણીને કેવી રીતે વિસર્જન કરવું જોઈએ તે અસર કરે છે અને અમારી આવશ્યકતાઓને પહોંચી વળવા ("અન્ય પાણીના વપરાશ અને આજુબાજુના તાપમાન સહિત અન્ય પરિબળો પર આધાર રાખીને)" કેટલી વાર રિસાયકલ થવું જોઈએ તે પર અસર કરી શકે છે.
એડીએચ સીકેડી પર ચર્ચામાં કેવી રીતે ફિટ છે? સ્ટડીઝે દર્શાવ્યું છે કે પીડબલ્યુએચમાં ફોલ્લોમાં વૃદ્ધિ (કિડનીની નિષ્ફળતા) માટે એડીએચ મુખ્ય પ્રમોટર્સ પૈકી એક છે. બીજા શબ્દોમાં કહીએ તો, જો તમે કોઈક એડીએચ (ADH) સ્તરને નીચા કરી શકો છો, અથવા કોથળીઓ પર તેની ક્રિયાને અવરોધિત કરી શકો છો, તો ફોલ્લો વૃદ્ધિને ધીમી અને પીકેડીના નિષ્ઠુર પ્રગતિ શક્ય છે.
વર્તમાન સારવાર વિકલ્પો
એડીએચની ભૂમિકા સમજવાથી સારવાર વિકલ્પો ઉપલબ્ધ હોવાને સમજવામાં મદદ મળે છે અને શા માટે તેઓ કામ કરી શકે છે, પાણીના વપરાશમાં વધારો કરવાથી કટીંગ ધારની દવાઓમાંથી.
- પાણીના પ્રમાણમાં વધારો : આ ધ્વનિ જેટલા જ સરળ છે, પીવાનું પાણી એડીએચ સ્તરોને નીચે રાખવાની અસરકારક રીત છે. જ્યારે તમે નિર્જલીકૃત થવું શરૂ કરો ત્યારે ADH સ્તર વધે છે. આ તમને પાણી પીવા માટે તરસની પ્રતિક્રિયા બંધ કરશે, જે એડીએચ સ્તરને ઘટાડશે. આ કિસ્સામાં, એડીએચ (ADH) વધારો થવાનું કારણ એડીએચ (ADH) સતત ઓછું રાખવાનું છે. એવું માનવામાં આવે છે કે આ પીકેડીની પ્રગતિને ધીમું કરી શકે છે. સાચા દ્રષ્ટિએ કેટલું અસરકારક અને અર્થપૂર્ણ છે તે હજુ પણ વિવાદાસ્પદ છે
- ગૂંચવણોનું સંચાલન: હાલમાં ઉપલબ્ધ અન્ય ચોક્કસ ઉપચારની ગેરહાજરીમાં, અમે પીકેડીની જટિલતાઓને મેનેજ કરવા માટે મર્યાદિત છીએ. તેમાં હાઈ બ્લડ પ્રેશર, કિડની ચેપ, કિડની પત્થરો અને અસામાન્ય ઇલેક્ટ્રોલાઇટ્સનો સમાવેશ થાય છે. હાઈ બ્લડ પ્રેશર એસીઈ ઈનબીબિટર્સ અથવા એઆરબી (ABC) નામના ચોક્કસ દવાઓનો ઉપયોગ કરીને સારવાર કરવામાં આવે છે. વધતા જતા પાણીમાં બે અન્ય મુખ્ય પીકેડી સંબંધિત ગૂંચવણોના જોખમને ઘટાડવામાં મદદ પણ થઈ શકે છે: કિડની ચેપ અને કિડની પત્થરો.
ફ્યુચર ટ્રીટમેન્ટ ઓપ્શન્સ
પી.કે.ડી.ની બગડતી વખતે એડીએચની ભૂમિકા અંગેની આપણી સમજણમાં આશાસ્પદ સંશોધનો થયો છે જે ઉપર વર્ણવેલ "બેન્ડ સહાય" દરમિયાનગીરીઓ ઉપરાંત વધુ કોંક્રિટ સારવાર વિકલ્પો ઓફર કરી શકે છે.
વર્તમાન સંશોધન એવી દવાઓ શોધવા પર ધ્યાન કેન્દ્રિત કરે છે કે જે એડીએચની ક્રિયાને અટકાવી શકે છે અને તેથી કોથળીઓને મોટું થવાથી રોકી શકે છે (કારણ કે પીકડીના દર્દીઓમાં ફોલ્લોના કદમાં વધારો કિડનીની નિષ્ફળતા છે).
અહીં કેટલાક ઉદાહરણો છે:
- થોલવપ્ટેન: આ એક દવા છે જે મૂળ સોડિયમ સ્તરોના સારવાર માટે મંજૂર કરવામાં આવી હતી અને સાઇટને (વી 2 રીસેપ્ટર તરીકે ઓળખાતી) અવરોધિત કરીને કાર્ય કરે છે, જેમાં ADH સામાન્ય રીતે કિડનીમાં જોડાય છે (V2 રીસેપ્ટરને "કીહોલ" તરીકે વિચારો. જે ADH ને જોડવાની જરૂર છે, જ્યારે ટોલવેપ્ટન એ "બનાવટી ચાવી" છે જ્યારે તે હાજર થવાથી અટકાવશે).
પ્રસિદ્ધ ટેમ્પો ટ્રાયલમાં પી.કે.ડી.માં કિડનીના કાર્યમાં ધીમા ઘટાડવામાં ટોલવેપ્પાટન માટે સંભવિત ક્લિનિકલ એપ્લિકેશન છે. કિડનીના કદમાં વૃદ્ધિની પ્રક્રિયા ધીમી જણાય છે, જે ત્રણ વર્ષની મુદતમાં ઓછા કિડનીના કાર્યમાં ઘટાડો કરે છે. જો કે તોલવપ્ટેનને, પી.કે.ડી.ની સારવાર માટે હજુ સુધી અમેરિકામાં એફડીએના આશીર્વાદ મળ્યા નથી, અંશતઃ કારણ કે યકૃત પર તેની અસરો વિશે ચિંતા. તે વિશ્વના કેટલાક અન્ય ભાગોમાં પી.કે.ડી.ના ઉપચાર માટે પહેલેથી મંજૂર છે).
- ઑકટરટાઇડ: આ હોર્મોનનું લાંબા સમયથી કામ કરતું કૃત્રિમ સંસ્કરણ છે જેને સોમેસ્ટોસ્ટોનેટ કહેવાય છે. 2005 માં અજમાયશએ સૌપ્રથમ નોંધ્યું હતું કે સોમેટોસ્ટાટિન સાથેની છ મહિનાની સારવારમાં ફોલ્લોમાં વધારો થઈ શકે છે. પી.કે.ડી.માં કિડનીની કાર્યવાહીમાં ઘટાડો થવાને કારણે, અભ્યાસમાં કહેવામાં આવ્યું હતું કે ફોલ્લોમાં વૃદ્ધિને ધીમા કરીને, તબીબી રીતે અર્થપૂર્ણ કિડનીનું રક્ષણ થાય છે.
પછી, 2013 માં અમે લાલાસેટમાં પ્રસિદ્ધ એલાઇડિન ટ્રાયલના પરિણામો જોયાં. આ અભ્યાસમાં અગાઉના અભ્યાસો કરતા વધુ સમય ફોલો-અપનો સમય હતો અને એક વર્ષમાં ફૉટ અપમાં ઓક્ટોરોટાઇડ સાથે સારવાર કરાયેલા દર્દીઓમાં નોંધપાત્રપણે નીચલા કિડની વોલ્યુમ દર્શાવે છે, પરંતુ ત્રણ વર્ષમાં નહીં.
અત્યાર સુધી આપેલ ડેટાને જોતાં, એવું લાગે છે કે પીકડીના ઉપચારમાં ઓક્ટોરોટાઇડની સંભવિત ભૂમિકા હોઇ શકે છે. કેટલાક કારણોસર, એવું લાગે છે કે ઓક્ટોરોટાઇડ એક વર્ષમાં કિડનીના વોલ્યુમમાં વૃદ્ધિને ધીમો પાડે છે, પરંતુ લાંબા ગાળે તેની અસરો નજીવી બની છે. દેખીતી રીતે, વધુ વ્યાપક અભ્યાસ લાંબા ગાળાની હાર્ડ પરિણામ માહિતી જોઈ જરૂરી છે.
જોકે બંને એજન્ટોએ અત્યાર સુધી વચન આપ્યું છે (ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં એમટીઓઆર ઇન્હિબિટર્સ અને અન્ય દવાઓ જેવા અન્ય દાવેદાર ઉપરાંત), ખર્ચ એક મોટી ચિંતા છે. અન્ય તમામ વસ્તુઓ સમાન છે, ઓક્ટોરોટાઇડ એ જીવનપ્રાપ્તિની સારવાર માટે અનિવાર્યપણે શું હોઈ શકે તે માટે ત્વેપ્પાટેન કરતાં સસ્તી વિકલ્પ હોઈ શકે છે. 2017 માં, યુએસ (US) માં 30 દિવસની (15 મિલિગ્રામ) ટોલ્વેપેટન ગોળીઓનું મૂલ્ય 11,000 ડોલરથી 12,000 ડોલર રાખવામાં આવ્યું છે, જ્યારે 90 એમપીએસ ઓક્ટોરોટાઇડ (100 એમસીજી ઇન્જેક્શન્સ) $ 300 થી $ 400 સુધી ચાલે છે!
> સ્ત્રોતો:
> નાગાઓ એસ, કાઝુહિરો એન, માકોટો કે, એટ અલ પીસીકે રેટમાં પોલીસેસ્ટિક કિડની ડિસીઝની વધતી જતી પાણીનું પ્રમાણ ઘટે છે. જે એમ સોક નેફ્રોલ 2006 ઓગસ્ટ; 17 (8): 2220-7 ઇપીબ 2006 જુન 28
> હિગ્શીહિરા ઇ, નતાહારા કે, તાંબો એમ, એટ અલ. શું પાણીમાં વધારો થવાથી ઓટોસૉમલ પ્રભાવી પોલીસીસ્ટિક કિડની રોગમાં રોગ પ્રગતિ અટકાવવામાં આવે છે? નેફ્રોલોજી ડાયલેસીસ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન. 2014 સપ્ટેમ્બર; 29 (9): 1710-9
> ટોરેસ વી, ચેપમેન એ, દેવુસ્ટ ઓ, એટ અલ. ઓટોસોમલ ડોમિનન્ટ પોલીસીસ્ટિક કિડની ડિસીઝ સાથેના દર્દીઓમાં થોલ્વેપ્ટેન. એન ઈંગ્લ જે મેડ 2012; 367: 2407-2418, 2012. DOI: 10.1056 / NEJMoa1205511
> કારોલી એ, પેરિકો એન, પર્ના એ, એટ અલ. કિડની અને ઓટોસોમલ પ્રભાવી પોલીસીસ્ટિક કિડની રોગ (એલાડિન) માં ફોલ્લો વૃદ્ધિ પર somatostatin એનાલોગ લાંબી ચાલવાનું અસર: એક નિદર્શિત, પ્લેસબો નિયંત્રિત, મલ્ટિસેન્ટ્રે ટ્રાયલ. લેન્સેટ 2013 નવે 2; 382 (9 903): 1485-95 doi: 10.1016 / S0140-6736 (13) 61407-5.