વિરલ રોગોની સહાય કરવા માટે અનાથ ડ્રગ એક્ટ

કેવી રીતે અનાથ ડ્રગ્સ માટે સંશોધન અને વિકાસ પ્રોત્સાહન છે

અનાથ દવા શું છે અને અનાથ ડ્રગ એક્ટ શું છે? શા માટે આ દવાઓ માટે સંશોધન અને વિકાસ મહત્વપૂર્ણ છે અને અવરોધો શું છે?

એક અનાથ ડ્રગ શું છે? - વ્યાખ્યા

એક અનાથ દવા દવા છે (ફાર્માસ્યુટિકલ) જે દવા નફાકારક શોધવા માટે કંપનીના અભાવને કારણે અવિકસિત રહે છે. મોટેભાગે કારણ એ છે કે દવા નફાકારક નથી તે પ્રમાણમાં થોડા લોકો છે કે જેઓ દવા બનાવશે જ્યારે દવા ઉત્પાદન માટે જરૂરી સંશોધન અને વિકાસ સામે ગણતરી કરવામાં આવશે.

સાદા શબ્દોમાં, અનાથની દવાઓ તે છે કે જે કંપનીઓ પાસેથી ખૂબ પૈસા કમાવાની અપેક્ષા નથી, અને તેના બદલે નાણાંને લાવશે તેવી દવાઓ પરના તેમના પ્રયત્નોને દિશામાન કરે છે.

શા માટે કેટલાક ડ્રગ્સ "ઓરફામ ડ્રગ્સ" છે

ફાર્માસ્યુટિકલ (ડ્રગ) અને બાયોટેક કંપનીઓ સતત તબીબી પરિસ્થિતિઓની સારવાર માટે નવા દવાઓ પર સંશોધન અને વિકાસ કરી રહી છે, અને નવી દવાઓ બજારમાં વારંવાર આવે છે. દુર્લભ રોગો અથવા વિકૃતિઓ પીડાતા લોકો, બીજી તરફ, તેમની બીમારીઓ માટે એ જ દવા સંશોધન ધ્યાન દેખાતા નથી. આનું કારણ એ છે કે તેમની સંખ્યા નાની છે અને તેથી આ દુર્લભ રોગો (સામાન્ય રીતે "અનાથ દવાઓ" તરીકે ઓળખવામાં આવે છે) ની નવી દવાઓ માટે સંભવિત બજાર પણ નાની છે.

યુનાઈટેડ સ્ટેટ્સમાં 200,000 કરતા પણ ઓછા વ્યક્તિઓ અથવા યુરોપીયન યુનિયનમાં દર 5000 વ્યક્તિઓ કરતા ઓછા સમયમાં એક દુર્લભ રોગ થાય છે. યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ અને યુરોપિયન યુનિયનના સરકારી નિયમનકારી એજન્સીઓએ ડ્રગના વિકાસમાં આ અસમાનતાને ઘટાડવા માટે પગલાં લીધાં છે

અનાથ ડ્રગ્સના વિકાસમાં વધારો કરવા માટે પ્રોત્સાહન

યુ.એસ.માં દુર્લભ વિકૃતિઓ માટે પર્યાપ્ત દવાઓ વિકસાવવામાં આવી ન હતી અને ડ્રગ કંપનીઓ ખરેખર દુર્લભ પરિસ્થિતિઓ માટે દવાઓના વિકાસમાં નાણાંકીય નુકશાન લેશે, યુ.એસ. કૉંગ્રેસે 1983 માં ઓરફામ ડ્રગ એક્ટ પસાર કર્યો હતો.

ઓર્ફાન પ્રોડક્ટ ડેવલપમેન્ટની યુએસ ઓફિસ

યુ.એસ. ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (એફડીએ) યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં બજારમાં દવાઓની સલામતી અને અસરકારકતાને સુનિશ્ચિત કરવા માટે જવાબદાર છે.

એફડીએએ ઓરફાન પ્રોડક્ટ ડેવલપમેન્ટ (ઓઓપીડી) ની ઓફિસને અન્થથન દવાઓ (અને દુર્લભ વિકૃતિઓ માટેના અન્ય તબીબી ઉત્પાદનો) ના વિકાસમાં મદદ કરવા માટે સંશોધન રિસર્ચ ગ્રાંટ ઓફર કરી છે.

અન્ય દવાઓની જેમ, અનાથ દવાઓ, હજુ પણ સંશોધન અને ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ દ્વારા સલામત અને અસરકારક હોવા જોઈએ તે પહેલાં એફડીએ તેમને માર્કેટિંગ માટે મંજૂર કરશે.

1983 માં અમેરિકી ઓરફામ ડ્રગ એક્ટ

ઓરફામન ડ્રગ કાયદો કંપનીઓને દુર્લભ વિકૃતિઓ ધરાવતા વ્યક્તિઓના નાના બજારો માટે દવાઓ (અને અન્ય તબીબી ઉત્પાદનો) વિકસાવવા માટે પ્રોત્સાહન આપે છે (યુ.એસ.માં, દુર્લભ વિકૃતિઓના 47 ટકા 25,000 કરતા ઓછા લોકોને અસર કરે છે) આ પ્રોત્સાહનોમાં નીચેનાનો સમાવેશ થાય છે:

• એક અનાથ દવા વિકસાવવા માટે કરવામાં આવેલા સંશોધન માટે ફેડરલ ટેક્સ ક્રેડિટ (ખર્ચના 50 ટકા)
• ચોક્કસ દવાના એફડીએ (FDA) માર્કેટિંગ મંજૂરી મેળવવા માટે પ્રથમ કંપની માટે ડ્રગ સેલ્સ પરની 7 વર્ષની મોનોપોલીની ગેરંટી. આ ફક્ત ડ્રગના મંજૂર ઉપયોગ માટે જ લાગુ પડે છે. અલગ ઉપયોગ માટે અન્ય એક એપ્લિકેશન પણ એફડીએ દ્વારા મંજૂર થઈ શકે છે, અને કંપની પાસે તે વપરાશ માટે ડ્રગ માટે વિશિષ્ટ માર્કેટિંગ અધિકારો પણ હશે.
• ડ્રગ મંજૂરી એપ્લિકેશન ફી અને વાર્ષિક એફડીએ પ્રોડક્ટ ફીના વેઇવર્સ

ઓર્ફાન ડ્રગ એક્ટ પસાર થતાં પહેલાં, દુર્લભ રોગોના ઉપચાર માટે થોડા અનાથની દવાઓ ઉપલબ્ધ હતી.

આ અધિનિયમથી, 200 થી વધુ અનાથ દવાઓ અમેરિકામાં માર્કેટિંગ માટે એફડીએ દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવી છે

યુએસ ફાર્માસ્યુટિકલ્સમાં ઓરફામ ડ્રગ એક્ટની અસર

1983 માં અનાથ ડ્રગ એક્ટ બન્યો હોવાથી, તે ઘણી દવાઓના વિકાસ માટે જવાબદાર છે. 2012 સુધીમાં ઓછામાં ઓછી 378 દવાઓ હતી જે આ પ્રક્રિયા દ્વારા મંજૂર કરવામાં આવી છે, અને સંખ્યા સતત વધી રહી છે.

ઓરફામ ડ્રગ એક્ટને કારણે ઉપલબ્ધ ડ્રગ્સનું ઉદાહરણ

મંજૂર કરેલી દવાઓ પૈકી તે જેવી કે:

• એડ્રેનોકોર્ટિકોટ્રોપિક હોર્મોન (એ.સી.ટી.)
• હૉન્ટીંગ્ટન રોગ ધરાવતા લોકોમાં થાય છે તે કોરિયાના સારવાર માટે ટેટ્રેબેન્ઝાઈન

• ગ્લાયકોજેન સ્ટોરેજ ડિસઓર્ડર ધરાવતા લોકો માટે એન્ઝાઇમ રિપ્લેસમેન્ટ થેરાપી, પોમ્પેના રોગ

ઓરફાન ડ્રગ્સ માટે આંતરરાષ્ટ્રીય સંશોધન અને વિકાસ

યુ.એસ. કૉંગ્રેસની જેમ, યુરોપિયન યુનિયન (ઇયુ) સરકારે અનાથ દવાઓના સંશોધન અને વિકાસમાં વધારો કરવાની જરૂરિયાતને માન્યતા આપી છે.

ઓર્ફાન મેડિકિનલ પ્રોડક્ટ્સ પર સમિતિ

1995 માં સ્થપાયેલ, યુરોપીયન મેડિસિન્સ એજન્સી (ઇએમઇએ) યુરોપિયન યુનિયનના બજારમાં દવાની સલામતી અને અસરકારકતાને સુનિશ્ચિત કરવા માટે જવાબદાર છે. તે 25 ઇયુ સદસ્ય સ્ટેટ્સના વૈજ્ઞાનિક સંસાધનોને એકસાથે લાવે છે. 2000 માં, ઇરાનમાં અનાથ દવાઓના વિકાસની દેખરેખ માટે ઓર્ફાન મેડિકિનલ પ્રોડક્ટ્સ (કોમ્પ) પરની સમિતિની સ્થાપના કરવામાં આવી હતી.

ઓર્ફાન મેડિકિનલ પ્રોડક્ટ્સ પર નિયમન

યુરોપીયન પરિષદ દ્વારા પસાર કરવામાં આવેલા ઓરફામ ઔષધીય પ્રોડક્ટ્સ પર નિયમન, ઇયુમાં અનાથ દવાઓ (અને દુર્લભ વિકૃતિઓ માટેના અન્ય તબીબી ઉત્પાદનો) ના વિકાસ માટે પ્રોત્સાહનો પૂરા પાડે છે, જેમાં નીચેનાનો સમાવેશ થાય છે:

• માર્કેટિંગ મંજૂરી પ્રક્રિયાને લગતી ફીના વેઇવર્સ
• ડ્રગના વેચાણ પરની પ્રથમ 10 વર્ષથી મોનોપોલીની એવી દવા કંપનીની EMEA માર્કેટિંગ મંજૂરી મેળવવા માટે. આ ફક્ત ડ્રગના મંજૂર ઉપયોગ માટે જ લાગુ પડે છે.
• કોમ્યુનિટી માર્કેટીંગ અધિકૃતતા - માર્કેટિંગ અધિકૃતતાની કેન્દ્રિય પ્રક્રિયા જે ઇયુના તમામ સભ્ય રાજ્યો સુધી વિસ્તરે છે
• પ્રોટોકોલ સહાય, એટલે કે ડ્રગની વિવિધ પરીક્ષાઓ અને ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ વિશે ડ્રગ કંપનીઓને લગતી વૈજ્ઞાનિક સલાહની જોગવાઈ છે જે વિકસિત કરવામાં આવતી દવા માટે જરૂરી છે.

ઓર્ફાન મેડિકિનલ પ્રોડક્ટ્સ પરના રેગ્યુલેશનને ઇયુમાં એ જ ફાયદાકારક અસર થઈ છે કે જે ઓર્ફન ડ્રગ એક્ટ યુ.એસ.માં છે, દુર્લભ વિકૃતિઓ માટે અનાથ દવાઓનું વિકાસ અને માર્કેટિંગ વધારી રહ્યું છે.

ઓરફામ ડ્રગ એક્ટ પર બોટમ લાઇન

તે સમયે ઓરફામ ડ્રગ એક્ટ પર ખૂબ વિવાદ છે, જેમાં સ્કેલના એક બાજુ પર દુર્લભ રોગો માટે સારવારની જરૂર છે અને અન્ય પર સ્થિરતા વિશેના પ્રશ્નો. શાનદાર રીતે, આ કૃત્યો, યુનાઈટેડ સ્ટેટ્સ અને યુરોપમાં બન્ને દુર્લભ રોગો માટે જાગરૂકતા ઉભી કરી છે, જે જ્યારે મળીને ઉમેરે છે, તે તમામ અસામાન્ય નથી.

_{સ્ત્રોતો:}

_{હર્ડર, એમ. ઓરફામ ડ્રગ એક્ટનો હેતુ શું છે? . PLoS દવા 2017. 14 (1): ઇ 1002191.}

_{મર્ફી, એસ., ફુવાનટ, એ., અને આર. ગિગ્સ વિરલ ન્યુરોલોજીકલ ડિસઓર્ડર માટે અનાથ પ્રોડક્ટ હોદ્દોના અનિચ્છિત અસરો. ન્યુરોલોજીના એનાલોગ . 2012. 72 (4): 481-490.}

_{યુએસ ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન. એક અનાથ ઉત્પાદન ડિઝાઇન: ડ્રગ્સ અને જૈવિક પ્રોડક્ટ્સ. 05/02/16 અપડેટ https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm}