સિસ્ટીક ફાઈબ્રોસિસ માટે ક્યોર છે?

નવી સારવાર આપવી

અત્યાર સુધી, સિસ્ટીક ફાઇબ્રોસિસ (સીએફ) માટે કોઈ ઉપચાર નથી, પરંતુ સંશોધકો એક શોધવા માટે સખત મહેનત કરી રહ્યા છે. વૈજ્ઞાનિકો હવે પહેલાં કરતાં વધુ નજીક છે છેલ્લાં દાયકામાં, સંશોધનના એક વિશાળ શરીરએ ઘણા નવી દવાઓ અને ઉપચારના વિકાસમાં પરિણમ્યું છે, જેમાં જીવનની આયુષ્ય અને જીવનની ગુણવત્તામાં નાટકીય રીતે સુધારો થયો છે. આ તમામ નવા સંશોધન માટે દરવાજા ખોલી છે જે ઉપચાર તરફ દોરી શકે છે.

નીચેના અભ્યાસના કેટલાક શક્ય સારવાર છે.

જીન થેરપી

1989 માં, સિસ્ટીક ફાઇબ્રોસિસનું કારણ જાણવા માટે જવાબદાર જીનની શોધ કરવામાં આવી હતી: CFTR જીન . આ શોધ સીએફ સમુદાય માટે ઉત્તેજક હતી. ઘણા લોકો માને છે કે શોધથી જનીન ઉપચાર દ્વારા ઇલાજ થશે.

દુર્ભાગ્યવશ, તે હજુ સુધી થયું નથી, પરંતુ પ્રયાસ કરવાના અભાવ માટે નહીં. આનુવંશિક ખામીને અજમાવવા અને સુધારવા માટે અસંખ્ય અભ્યાસ કરવામાં આવ્યાં છે પરંતુ તેમાંના કોઈ પણ સફળ થયા નથી. અત્યાર સુધી જનીન ઉપચાર સાથેની સૌથી મોટી સમસ્યા વેક્ટર શોધી રહી છે જે અસરકારક રીતે કોષોને સુધારિત જનીન કરી શકે છે.

હજુ પણ જનીન ઉપચાર માટે આશા હોઇ શકે છે, જોકે. જુલાઇ 2009 માં, ચેપલ હિલ ખાતે યુનિવર્સિટી ઓફ નોર્થ કેરોલિના ખાતેના સંશોધકોના એક જૂથ ફેફસાની પેશીઓના પ્રયોગશાળાના નમૂનાઓમાં જનીનને સ્થાનાંતરિત કરવા માટે એક વેક્ટર તરીકે સામાન્ય ઠંડા વાયરસનો ઉપયોગ કરીને ખૂબ સારા પરિણામ મેળવ્યા હતા. રિસર્ચ ટીમ હવે ઠંડા વાયરસને નબળી પાડવાના માર્ગ પર કામ કરી રહી છે, જેથી સિસ્ટીક ફાઇબ્રોસિસ ધરાવતા લોકોમાં ઉપચારની ચકાસણી કરી શકાય.

VX-770

VX-770 એક ડ્રગ છે જે સર્ટીક ફાબ્રોસિસ ધરાવતા લોકોમાં વર્ટેક્સ ફાર્માસ્યુટિકલ્સ દ્વારા પરીક્ષણ કરવામાં આવી રહી છે, જેમની પાસે G551D મ્યુટેશનની ઓછામાં ઓછી એક નકલ છે. આ ડ્રગ વાસ્તવમાં CFTR જીનમાં ક્ષતિને નિશાન બનાવી શકે છે અને ક્લોરાઇડ ચેનલો ખોલવાની તેની ક્ષમતાને પુનઃસ્થાપિત કરી શકે છે, આમ, મીઠાંને કોશિકાઓમાંથી અંદર અને બહાર નીકળી જવાની મંજૂરી આપી શકાય છે.

જનીન ઉપચારથી વિપરીત, VX-770 ખામીયુક્ત જનીનને બદલશે નહીં. તેના બદલે, જો સફળ થાય, તો VX-770 હાલની જીનમાં સમસ્યાને સુધારવા કરશે.

VX-809

વીએક્સ -809 એ બીજી દવા છે જે વ્રેટેક્સ ફાર્માસ્યૂટિકલ્સ દ્વારા પરીક્ષણ કરવામાં આવી રહી છે, જેમાં ΔF508-CFTR પરિવર્તનની બે નકલો હોય છે. તે VX-770 જેવું જ છે કે તે કોશિકાઓ દ્વારા યોગ્ય રીતે મીઠું વહે છે, પરંતુ તે થોડું અલગ રીતે કામ કરે છે. જો તે તે રીતે કામ કરે છે કે જે સંશોધકોને આશા છે કે, તે VX-809 એ સીએફઆરટીઆર પ્રોટીનને વાયુપથિત કોષ પટલ પર તેની યોગ્ય જગ્યાએ ખસેડીને ક્લોરાઇડ ચેનલ ખોલશે.

Miglustat

મિગ્લસ્ટેટ એવી દવા છે જે એક્ટિલેશન ફાર્માસ્યુટિકલ્સ દ્વારા ઉત્પાદિત છે જે પહેલાથી જ અન્ય પરિસ્થિતિઓનો ઉપયોગ કરવા માટે ઉપયોગમાં છે, પરંતુ તે હાલમાં સિસ્ટીક ફાઈબ્રોસિસ ધરાવતા લોકોમાં ઉપયોગ માટે અભ્યાસ કરી રહ્યો છે, જેમની પાસે ΔF508-CFTR પરિવર્તનની બે નકલો છે. આ અભ્યાસ બહુ જ ઓછો છે (તે માત્ર 15 સહભાગીઓ ધરાવે છે), પરંતુ અત્યાર સુધી પરિણામોનું આશાસ્પદ રહ્યું છે. Miglustat CFTR ખામી ઉલટાવી અને કોષો માટે સામાન્ય પ્રવૃત્તિ પુનઃસ્થાપિત કરવામાં સક્ષમ છે.

એટલ્યુરેન

એટલ્યુરેન, જેને એક વખત પી.ટી.સી. 124 તરીકે ઓળખાતું હતું, પી.ટી.સી. થેરાપ્યુટિક્સ દ્વારા સી.એફ.ના લોકો માટે સંભવિત ઉપચાર તરીકે અભ્યાસ કરવામાં આવે છે જેમને નોનસેન્સ મ્યુટેશન હોય છે. નોનસેન્સ મ્યુટેશનમાં, "ગિબર્ટીસ" કોડનો એક ભાગ સી.એફ.ટી.આર. જિનમાં સામાન્ય કોડમાં દેખાય છે.

નોનસેન્સ કોડ સ્ટોપ સાઇન જેવા કાર્ય કરે છે, કોષોને તેના પછીના કોઈપણ કોડ વાંચવાથી અટકાવે છે. અટલ્યુરેન કોશિકાઓને સ્ટોપ સાઇન અવગણવા અને તેના પછી જે કોડ વાંચવાનું ચાલુ રાખવામાં મદદ કરીને તે સમસ્યા સુધારવા માટે સક્ષમ હોઇ શકે છે, આમ કોશિકાઓ માટે સામાન્ય કાર્ય પુનઃસ્થાપિત કરી શકાય છે.

> સ્ત્રોતો:

> સી. નોરેઝ, એફ. એન્ટિગી, એસ નોએલ, સી. વેન્ડબ્રોક, એફ. બ્યુક્ક. "સીએફ રેસ્પિરેટરી એપિથેલિયલ સેલ ક્રોનિકેકલી ટ્રીડ મિગ્લસ્ટેટ એ નોન-સીએફ ફાઇનટાઇપ લાઇક મેળવે છે". અમેરિકન જર્નલ ઓફ શ્વાસોરેટરી સેલ એન્ડ મોલેક્યુલર બાયોલોજી . ઓગસ્ટ 2009.

> સિસ્ટીક ફાઇબ્રોસિસ ફાઉન્ડેશન જૂન 2009. ડ્રગ ડેવલપમેન્ટ પાઇપલાઇન. 24 જુલાઇ 2009.

> ઝાંગ એલ, બટન બી, ગેબ્રિયલ એસઇ, બર્કેટ એસ, યાન વાય, એટ અલ. 2009 "સીફટીઆર ડિલિવરીને 25% સપાટી એપિથેલિયલ કોષોએ હેમ્યુસ ટ્રાન્સપોર્ટ ટુ હ્યુમન સિસ્ટીક ફાઇબ્રોસિસ એરવે એપિથેલીયમના સામાન્ય દરો રિસ્ટોર કરે છે". પ્લોસ બોલ 7 (7): ઇ 1000155 doi: 10.1371 / જર્નલ પોસ્ટીબીઆ .1000155 24 જુલાઇ 2009.