વધારાના સારવારના વિકલ્પોની સમીક્ષા
પ્રાથમિક મ્યોલોફિબ્રોસિસ (પીએમએફ) માટેનો એક માત્ર ઉપચારાત્મક ઉપચાર સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાંટ છે , જો કે, આ ઉપચાર ઉચ્ચ અને મધ્યવર્તી જોખમવાળા દર્દીઓ માટે જ ભલામણ કરાય છે. આ જૂથમાં, વય અને અન્ય તબીબી પરિસ્થિતિઓમાં ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશન સાથે સંકળાયેલા જોખમો નોંધપાત્ર વધારો કરી શકે છે જે તેને વિચાર ઉપચાર કરતાં ઓછું બનાવે છે. વધુમાં, ઊંચા અને મધ્યવર્તી જોખમવાળા પી.એમ.એફ. ધરાવતા તમામ લોકો પાસે યોગ્ય સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટ દાતા (મેળ ખાતી સાંજ અથવા મેળ ખાતી બિનસંબંધિત દાતા) હોત.
એવી ભલામણ કરવામાં આવે છે કે ઓછા જોખમી પી.એમ.એફ. ધરાવતા લોકો રોગ સાથે સંકળાયેલા લક્ષણોને ઘટાડવાના હેતુથી સારવાર મેળવે છે.
કદાચ તમારા ચિકિત્સકે સલાહ આપી છે કે પ્રત્યારોપણ તમારા માટે શ્રેષ્ઠ વિકલ્પ નથી, અથવા કોઈ યોગ્ય દાતા ઓળખી શકાય નહીં, અથવા તમે પી.એમ.એફ. માટે અન્ય પ્રથમ ઉપચાર પદ્ધતિઓ સહન કરી નથી. સ્વાભાવિક રીતે, તમારો બીજો પ્રશ્ન હોઈ શકે છે- કયા અન્ય સારવાર વિકલ્પો ઉપલબ્ધ છે? સદનસીબે, વધારાના સારવાર વિકલ્પો શોધવાનો પ્રયાસ કરી રહેલા ઘણા અભ્યાસો છે અમે કેટલીક દવાઓનું સંક્ષિપ્તમાં નિરીક્ષણ કરીશું.
જેક 2 ઇન્હિબિટર્સ
રક્ષોલિટીનિબ , જેક 2 બાધક, પીએફએફ માટે જાણીતા પ્રથમ લક્ષિત ઉપચાર હતા જેક 2 જીનમાં પરિવર્તન પીએફએફના વિકાસ સાથે સંકળાયેલા છે.
રક્ષોલિટિિનબ આ પરિવર્તનવાળા લોકો માટે યોગ્ય ઉપચાર છે, જે સ્ટેમ સેલ ટ્રાન્સપ્લાન્ટેશનને લઈ શકતા નથી. સદનસીબે, જેક 2 મટ્યુટેશન વગર લોકોમાં પણ તે મદદરૂપ થઈ છે.
સમાન દવાઓ (અન્ય JAK2 ઇન્હિબિટર્સ) વિકસાવવા માટે ચાલુ સંશોધન છે જેનો ઉપયોગ પીએફએફની સારવારમાં તેમજ અન્ય દવાઓ સાથે રક્શોલિટિિનબનો ઉપયોગ કરી શકાય છે.
મોમલોટિનીબ એ બીજો JAK2 અવરોધક છે, જેનો પી.એમ.એફ. પ્રારંભિક અભ્યાસો નોંધે છે કે 45 ટકા લોકોએ મેમલોટિનીબ મેળવ્યું હતું તેનુ કદ વધ્યું હતું.
અભ્યાસ કરતા અડધા લોકોએ તેમના એનિમિયામાં સુધારો કર્યો હતો અને 50 ટકાથી વધુ લોકોએ રક્તસ્રાવ ઉપચાર અટકાવવા સક્ષમ હતા. થ્રોમ્બોસાયકોપ્ટેનિયા (નીચલી પ્લેટલેટ ગણતરી) વિકાસ અને અસરકારકતાને મર્યાદિત કરી શકે છે. પીએમએફ માટે સારવારમાં તેની ભૂમિકા નક્કી કરવા માટે સ્ટેજ 3 અભ્યાસોમાં મોમલોટિનિબની સરખામણી રુક્સોલીટીનબ સાથે કરવામાં આવશે.
ઇમ્યુનોમોડ્યુલર ડ્રગ્સ
પિમૉલિડોઇડ એ એક ઇમ્યુનોમોડ્યુલેટરી દવા છે (દવાઓ કે જે પ્રતિકારક સિસ્ટમમાં ફેરફાર કરે છે) તે થાલિડોમાઇડ અને લૅનેલિડોમાઇડ સાથે સંબંધિત છે. સામાન્ય રીતે, આ દવાઓ પ્રિડિનિસોન (એક સ્ટીરોઈડ દવા) સાથે આપવામાં આવે છે.
પીએમએફમાં સારવાર વિકલ્પો તરીકે થાલિડોમાઇડ અને લૅનેલિડોમાઇડનો અભ્યાસ કરવામાં આવ્યો છે. તેમ છતાં તેઓ બંને લાભ બતાવે છે, તેમનો ઉપયોગ ઘણી વખત આડઅસરોથી મર્યાદિત હોય છે. પિમૉલિડોઇડને ઓછા ઝેરી વિકલ્પ તરીકે વિકસાવવામાં આવી હતી કેટલાક દર્દીઓને એનિમિયામાં સુધારો થયો છે પરંતુ સ્પિનના કદમાં કોઈ અસર જોવા મળી નથી. આ સીમિત લાભને જોતાં, પી.એમ.એફ.ના ઉપચાર માટે રુક્સોલિટિિનબ જેવા અન્ય એજન્ટો સાથે પોલિમલિડોમાઇડને સંયોજિત કરવા માટે ચાલુ અભ્યાસો છે.
એપિગેનેટિક ડ્રગ્સ
એપિગેનેટિક દવાઓ એવી દવાઓ છે જે તેને શારીરિક રૂપે બદલીને બદલે ચોક્કસ જનીનો અભિવ્યક્તિ પર અસર કરે છે. આ દવાઓનો એક વર્ગ હાઈપોથિલેટીંગ એજન્ટો છે, જેમાં ઍઝેસીટીડિન અને ડેટીટીબીનનો સમાવેશ થાય છે.
આ દવાઓનો ઉપયોગ માયેલોડિસપ્લાસ્ટિક સિન્ડ્રોમના ઉપચાર માટે થાય છે. ઝેઝિટિડાઇન અને ડેટિટાબીનની ભૂમિકાને જોતા અભ્યાસ પ્રારંભિક તબક્કાઓમાં છે. અન્ય દવાઓ હિસ્ટોન ડીએસેટીલીઝ (એચડીએસી) ઇનિબિટર છે જેમ કે ગેવિનોસ્ટેટ અને પેનોબિનોસ્ટેટ.
એવરોલીમસ
એવરોલિમસ એ એમટીઆર કિનાઝ અવરોધક અને ઇમ્યુનોસપ્ટેસ્ટન્ટ તરીકે વર્ગીકૃત કરવામાં આવેલી દવા છે. તે ઘણા કેન્સર (સ્તન, રેનલ સેલ કાર્સિનોમા, નેયુરોએન્ડ્રોકિન ટ્યૂમર્સ, વગેરે) ની સારવાર માટે અને અંગ પ્રત્યારોપણ (લિવર અથવા કિડની) પ્રાપ્ત કરેલા લોકોમાં અંગ અસ્વીકારને રોકવા માટે એફડીએ (ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન) મંજૂર છે. Everolimus મૌખિક લેવામાં આવે છે
પ્રારંભિક અભ્યાસો સૂચવે છે કે તે લક્ષણો ઘટાડી શકે છે, બરોળના કદ, એનિમિયા, પ્લેટલેટ ગણતરી અને શ્વેત રક્ત કોશિકા ગણતરી.
ઈમેટેલસ્ટેટ
Imetelstat ઘણા કેન્સર અને myelofibrosis માં અભ્યાસ કરવામાં આવ્યો છે. પ્રારંભિક અભ્યાસોમાં, તે મધ્યવર્તી- અથવા ઉચ્ચ જોખમવાળા પીએમએફ (PFF) સાથેના કેટલાક લોકોમાં પ્રેરણા (મૃતક સંકેતો અને પીએમએચના લક્ષણો) પ્રેરિત કર્યા છે.
જો તમે ફર્સ્ટ લાઇન સારવારનો પ્રતિસાદ ન આપો તો, ક્લિનિકલ ટ્રાયલમાં દાખલ થવાથી તમને નવલકથા થેરાપીઓની પહોંચ મળશે. હાલમાં, મૅલૉફિબોરોસિસ ધરાવતા લોકો માટે સારવારનાં વિકલ્પોનું મૂલ્યાંકન કરતા 20 થી વધુ ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ છે. તમે તમારા ડોક્ટર સાથે આ વિકલ્પ અંગે ચર્ચા કરી શકો છો.
> સ્ત્રોતો:
> સર્વાન્ટીઝ એફ. હું પ્રાથમિક મૅલોફિબોસિસને કેવી રીતે સારવાર કરું? બ્લડ 2014; 124: 2635-2642.
> ગેયર એચએલ અને મેસા આર.એ. મૅલિઓલોપ્રોફિરિફેરેટિવ નિયોપ્લાઝમ માટે થેરપી: ક્યારે, કયા એજન્ટ, અને કેવી રીતે? બ્લડ 2014; 124: 3529-3537